КЛИНИЧЕСКИЕ ИССЛЕДОВАНИЯ
Клинические исследования ведут к новым вариантам лечения рака, вариантам лучше, чем лечение сегодня. Участие в клиническом исследовании – это доступ к последним научным достижениям и часто шанс для тех, кто исчерпал все имеющиеся варианты лечения.
Узнайте больше о клинических исследованиях, как искать клинические исследования для диагноза и как искать клинические исследования для мишеней для таргетной и иммунотерапии.
Узнайте больше о клинических исследованиях, как искать клинические исследования для диагноза и как искать клинические исследования для мишеней для таргетной и иммунотерапии.
Клинические исследования строго регулируются, чтобы обеспечить безопасность участников. Прежде, чем лекарство изучают на людях, оно проходит масштабные лабораторные исследования на биологических клетках и на животных. Лекарство в онкологии изучается не менее 6 лет прежде, чем оно попадает в клинические исследования.
Клинические исследования проводятся в несколько этапов (фаз):
Участвуя в клиническом исследовании, пациент получает доступ:
Клинические исследования проводятся в несколько этапов (фаз):
- фаза 1: Основное внимание уделяется вопросам безопасности (побочные эффекты, дозировка, действие исследуемого лекарства в организме). Фаза длится несколько месяцев.
- фаза 2: Участвуют пациенты с заболеванием, на лечение которого нацелен исследуемый препарат. Основное внимание уделяется безопасности и эффективности лечения. Фаза длится от нескольких месяцев до 2 лет.
- фаза 3: Пристальное внимание тому, насколько хорошо препарат действует в определенной группе людей и всем побочным эффектам. Обычно на завершение фазы уходят годы.
Участвуя в клиническом исследовании, пациент получает доступ:
Лечение и наблюдение динамики, включая тестирования и сканирования в рамках клинических исследований полностью всегда оплачиваются спонсором клинического исследования. Чаще всего это фармацевтическая компания, которая инициировала и организовала клиническое исследование.
Внеплановые и другие медицинские расходы оплачиваются в обычном порядке. Внимательно отнеситесь к обсуждению условий при участии за рубежом. За рубежом могут потребовать депозит для непредвиденных медицинских расходов. А бывает, наоборот, спонсоры и организаторы так заинтересованы в участниках, что оплачивают все расходы. Могут компенсироваться транспортные расходы, расходы на проживание, питание и другие расходы, связанные с посещением медицинского учреждения. Зависит от условий клинического исследования и клиники, где проводится клиническое исследование. Надо обсуждать в каждом конкретном случае.
Внеплановые и другие медицинские расходы оплачиваются в обычном порядке. Внимательно отнеситесь к обсуждению условий при участии за рубежом. За рубежом могут потребовать депозит для непредвиденных медицинских расходов. А бывает, наоборот, спонсоры и организаторы так заинтересованы в участниках, что оплачивают все расходы. Могут компенсироваться транспортные расходы, расходы на проживание, питание и другие расходы, связанные с посещением медицинского учреждения. Зависит от условий клинического исследования и клиники, где проводится клиническое исследование. Надо обсуждать в каждом конкретном случае.
к использованию последних разработок и достижений науки, технологий и международного опыта,
к современным и часто дорогостоящим препаратам,
к подготовленному и обученному медицинскому персоналу,
к постоянному, своевременному и детальному контролю за состоянием пациента и динамикой лечения.
Участие в клиническом исследовании, как опцию лечения, важно рассматривать с самого начала пути. Существуют клинические исследования для пациентов, которые еще не получали лечения и только планируют его начинать.
Например:
Участие в подобных клинических исследованиях - шанс на доступ к более современным разработкам первой линии лекарственного лечения.
В минимальном сценарии (если пациент в группе контроля, а не исследуемого лечения) пациент получит первую линию лекарственного лечения в соответствии с утвержденными клиническими рекомендациями. В рамках международного клинического исследования осуществляется централизованная поставка препаратов, используемых на международном рынке. Они одинаковые для всех центров, участвующих в клиническом исследовании, в мире. В рамках международного клинического исследования минимальный сценарий (стандартная первая линия) обеспечит импортные лекарственные препараты.
Например:
- сравнение первой линии химиотерапии с более современными и вероятно более эффективными разработками,
- сравнение первой линии химиотерапии с сочетанием химиотерапии и иммунотерапии.
Участие в подобных клинических исследованиях - шанс на доступ к более современным разработкам первой линии лекарственного лечения.
В минимальном сценарии (если пациент в группе контроля, а не исследуемого лечения) пациент получит первую линию лекарственного лечения в соответствии с утвержденными клиническими рекомендациями. В рамках международного клинического исследования осуществляется централизованная поставка препаратов, используемых на международном рынке. Они одинаковые для всех центров, участвующих в клиническом исследовании, в мире. В рамках международного клинического исследования минимальный сценарий (стандартная первая линия) обеспечит импортные лекарственные препараты.
Важно отслеживать клинические исследования, ведущие или планирующие набор, и сравнивать их с лечением, утвержденным в клинических рекомендациях, особенно если есть понимание, что утвержденное лечение не дает шансов на излечение.
Некоторые виды лечения или лекарственные препараты могут ограничить участие в клиническом исследовании (указано в критериях включения / не включения в описании клинического исследования).
Не стоит думать о клинических исследованиях как варианте «на потом». Учитывая критерии включения / не включения, связанные с оценкой состояния пациента, откладывание участия в клиническом исследовании до момента, когда стандартные утвержденные схемы перестанут работать, может не позволить принять участие.
Не стоит думать о клинических исследованиях как варианте «на потом». Учитывая критерии включения / не включения, связанные с оценкой состояния пациента, откладывание участия в клиническом исследовании до момента, когда стандартные утвержденные схемы перестанут работать, может не позволить принять участие.
Найти информацию о подходящих клинических исследованиях можно следующим образом:
Карта ниже характеризует положение дел с объемом клинических исследований в мире:
- предложит врач,
- спросить врача о наличии клинических исследований и может ли он помочь в поиске,
- связаться с пациентскими сообществами по диагнозу и узнать у них,
- искать клинические исследования и обращаться в медицинские центры, которые их проводят.
Карта ниже характеризует положение дел с объемом клинических исследований в мире:
На карте цифрами обозначено общее количество клинических исследований в базе, включая исторические данные по закрытым исследованиям. В январе 2023 года количество клинических исследований, ведущих набор в России – 791, в США – 24 387. Именно поэтому, рассматривая возможность участия в клиническом исследовании, занимаясь поиском лечения или поиском доступа к таргетному препарату / разработке, важно рассматривать клинические исследования в мире.
Инструкция, как пользоваться базой clinicaltrials.gov и видео помогут с первоначальным представлением как искать клинические исследования. Возможность участия для иностранца необходимо уточнять в каждом конкретном случае. Бывают ограничения, связанные с необходимостью иметь местную медицинскую страховку, которая в свою очередь доступна только при наличии гражданства, с условиями медицинского центра и т.д. При коммуникации с медицинским центром, проводящим клиническое исследование, вам возможно понадобится поддержка лечащего врача. В случае вопросов вы можете обратиться к нам info@oncoliver.com за дополнительной информацией.
Инструкция, как пользоваться базой clinicaltrials.gov и видео помогут с первоначальным представлением как искать клинические исследования. Возможность участия для иностранца необходимо уточнять в каждом конкретном случае. Бывают ограничения, связанные с необходимостью иметь местную медицинскую страховку, которая в свою очередь доступна только при наличии гражданства, с условиями медицинского центра и т.д. При коммуникации с медицинским центром, проводящим клиническое исследование, вам возможно понадобится поддержка лечащего врача. В случае вопросов вы можете обратиться к нам info@oncoliver.com за дополнительной информацией.
Наименьшее количество
Набольшее количество
Источник данных: CLINICALTRIALS.GOV
При рассмотрении участия в клиническом исследовании важно иметь максимум информации. Следующий список вопросов поможет вам сориентироваться в том, что надо узнать:
- Какое лечение предлагается в рамках рассматриваемого клинического исследования?
- Какие еще другие опции лечения доступны пациенту на сегодня?
- Лечение в рамках рассматриваемого клинического исследования является опцией лучше или такой же по сравнению с лечением, если не принимать участие в рассматриваемом клиническом исследовании?
- Какие варианты лечения не позволят присоединиться к рассматриваемому клиническому исследованию в будущем? (смотрите критерии включения и невключения в описании клинического исследования)
- Является ли пациент кандидатом для рассматриваемого клинического исследования согласно критериям включения и невключения?
- Какие еще клинические исследования, кроме рассматриваемого, доступны пациенту?
- Кто и в каком медицинском учреждении будет врачом в рамках рассматриваемого клинического исследования? (останется ли пациент под наблюдением текущего врача или у него будет другой врач-исследователь в другом учреждении?)
- Как работает / действует / что представляет собой лечение в рамках рассматриваемого клинического исследования?
- Почему исследователи считают, что лечение в рамках рассматриваемого клинического исследования может быть эффективным?
- Почему лечение в рамках рассматриваемого клинического исследования может быть не эффективным?
- Какие есть промежуточные результаты исследуемого лечения?
- Какие есть преимущества участия и возможные последствия?
- Какие возможные побочные эффекты?
- Понадобится ли ездить для участия в клиническом исследовании? Как далеко и как часто?
- Понадобится ли госпитализация в рамках рассматриваемого клинического исследования? Как часто? Планируемый срок госпитализации?
- Как долго будет длится лечение в рамках рассматриваемого клинического исследования?
- В случае эффективности лечения в рамках рассматриваемого клинического исследования, каким образом будет продолжаться лечение после окончания участия?
- Какие расходы покрываются в рамках клинического исследования, кроме лечения и наблюдения? (лечение, препараты и наблюдение динамики оплачиваются организатором-спонсором клинического исследования всегда!)
- Покрываются ли расходы, связанные с побочными эффектами от лечения в рамках клинического исследования?
- Действует ли медицинская страховка пациента в медицинском учреждении, где проводится рассматриваемое клиническое исследование? (особенно если речь идет о частных клиниках или другой стране)
- Покрываются ли транспортные расходы? Оплачивается ли проживание (в случае необходимости)?
- Повлияет ли участие в рассматриваемом клиническом исследовании на выбор вариантов лечения в будущем?
- Не ограничит ли участие в рассматриваемом клиническом исследовании в участии в других клинических исследованиях доступных для пациента?
- Не ограничит ли участие в рассматриваемом клиническом исследовании доступ к препаратам в будущем?
- Какие тестирования необходимы до включения в рассматриваемое клиническое исследование?
- Есть ли что-то, что пациенту необходимо выполнить до начала участия в рассматриваемом клиническом исследовании?
Участие в клиническом исследовании является строго добровольным. Поэтому очень важно, чтобы пациент действительно понимал, что ожидать, когда он принимает решение об участии в клиническом исследовании.
Для этого врач, ответственный за проведение клинического исследования, или другой участник исследовательской команды знакомит пациента с очень подробным документом «Информированное согласие», в котором содержится:
Данный документ дает полную информацию о предстоящем клиническом исследовании. Подписание этого документа означает, что пациент понимает, что ожидать в рамках клинического исследования. Один экземпляр подписанного документа с информированным согласием пациент получает на руки. У пациента есть возможность снова вернуться к информации в нем в любой момент.
Информирование пациента не заканчивается, когда пациент подписывает документ.
Информирование пациента - непрерывный процесс в процессе клинического исследования.
Участник клинического исследования имеет право в любой момент выйти из клинического исследования без объяснения причин.
Для этого врач, ответственный за проведение клинического исследования, или другой участник исследовательской команды знакомит пациента с очень подробным документом «Информированное согласие», в котором содержится:
- справочная информация о клиническом исследовании,
- о том, что от пациента потребуется,
- о методах лечения, используемых в клиническом исследовании,
- о пользе и рисках,
- о возможных побочных эффектах.
Данный документ дает полную информацию о предстоящем клиническом исследовании. Подписание этого документа означает, что пациент понимает, что ожидать в рамках клинического исследования. Один экземпляр подписанного документа с информированным согласием пациент получает на руки. У пациента есть возможность снова вернуться к информации в нем в любой момент.
Информирование пациента не заканчивается, когда пациент подписывает документ.
Информирование пациента - непрерывный процесс в процессе клинического исследования.
Участник клинического исследования имеет право в любой момент выйти из клинического исследования без объяснения причин.
Пациенты иногда переживают, что в клинических исследованиях есть риск получить плацебо - «пустышку» вместо лечения. На самом деле плацебо – это термин, который применяется организаторами клинического исследования, когда речь о получении в рамках клинического исследования стандартного лечения, утвержденного для диагноза, которое пациент получал бы, как если бы не участвовал в клиническом исследовании. Плацебо как отсутствие лечения крайне редко имеет место в клинических исследованиях в онкологии и об этих случаях тоже ниже.
Чтобы лучше понять, давайте посмотрим, какие бывают виды клинических исследований в онкологии:
Чтобы лучше понять, давайте посмотрим, какие бывают виды клинических исследований в онкологии:
- Исследуется новый лекарственный препарат (молекула), процедуры или вмешательство. Все участники клинического исследования получают новое исследуемое лечение.
- Сравниваются утверждённые стандартные виды лечения. Участники клинического исследования получают какое-то одно из сравниваемых видов лечения.
- Утвержденное стандартное лечение сравнивается с новым исследуемым. Участники делятся на две группы: 1) получают новое исследуемое лечение или его сочетание со стандартной схемой и 2) получают стандартную схему лечения для диагноза. Для второй группы применяемое лечение в названии включает «препараты стандартной схемы + плацебо». Плацебо означает ноль, то есть к стандартной схеме ничего не добавляется. Фактически пациенты просто следуют стандартной схеме лечения, которая была бы назначена им в случае, не участвуй они в исследовании. Если пациент уже проходил стандартную схему лечения, с которой сравнивается новое исследуемое лечение, то он не попадёт в это клиническое исследование по критериям включения. Для участия в клиническом исследовании рассматриваются только те, кому стандартная схема может быть показана. Таким образом нет риска оставить пациента без необходимого ему лечения, но у пациента есть шанс получить доступ к новейшим разработкам. В минимальном сценарии пациент следует стандартной схеме лечения, которая тоже имеет для него преимущества в рамках клинического исследования.
- Участники тоже делятся на две группы: 1) получают новое исследуемое лечение и 2) получают поддерживающую симптоматическую терапию (не лечение, а уход). Для участия рассматривают только, если у пациента полностью исчерпаны все известные варианты лечения. Вторая группа в названии подразумевает «уход + плацебо». При минимальном сценарии пациент получает то, что было бы в его случае, не участвуй он в клиническом исследовании. Однако под контролем исследователей пациент получает ещё преимущества клинического исследования: квалификацию, опыт, своевременность. При обнаруженной эффективности исследуемого лечения уже в ходе клинического исследования пациенты из второй группы могут его тоже получить, если это предусмотрено клиническим исследованием. Это было бы недоступно так оперативно без участия в клиническом исследовании.
Рандомизированное («выбранное случайным образом») исследование означает, что участники случайным образом распределяются компьютером либо в исследуемую группу, которая получает исследуемое лечение, либо в контрольную группу, которая получает стандартное утвержденное лечение.
Случайное распределение участников помогает создать две идентичные группы для сравнения. Групп может быть больше, если исследуют различные комбинации дозирования или лечения.
Выбранная случайным образом группа, в которую попадает пациент, может быть:
Ослепление помогает предотвратить предвзятость в том, как пациент и врач, проводящий клиническое исследование, могут воспринимать или сообщать о самочувствии пациента в процессе клинического исследования.
Пациенты в обеих группах, экспериментальной (исследуемой) и стандартной (контрольной), находятся под пристальным наблюдением врачей, проводящих исследование.
Случайное распределение участников помогает создать две идентичные группы для сравнения. Групп может быть больше, если исследуют различные комбинации дозирования или лечения.
Выбранная случайным образом группа, в которую попадает пациент, может быть:
- известна участнику и врачу, проводящему клиническое исследование, с самого начала участия в клиническом исследовании,
- не известна участнику клинического исследования, пока исследование не закончится (простое слепое рандомизированное клиническое исследование),
- не известна ни участнику, ни врачу, проводящему клиническое исследование (двойное слепое рандомизированное клиническое исследование).
Ослепление помогает предотвратить предвзятость в том, как пациент и врач, проводящий клиническое исследование, могут воспринимать или сообщать о самочувствии пациента в процессе клинического исследования.
Пациенты в обеих группах, экспериментальной (исследуемой) и стандартной (контрольной), находятся под пристальным наблюдением врачей, проводящих исследование.
Найти клиническое исследование, которое возможно подходит.
Обсудить с лечащим врачом участие в данном клиническом исследовании.
Проанализировать все преимущества и ограничения.
Связаться с врачом, ответственным за проведение клинического исследования, узнать и обсудить все детали клинического исследования.
Когда это будет сделано и будут рассмотрены все медицинские документы, с пациентом - участником клинического исследования подписывается Информированное согласие.
Тестирования и сканирования до начала лечения. Могут включать лабораторные анализы, томографию и т.д. Они позволят подтвердить и зафиксировать данные о состоянии пациента до начала участия в клиническом исследовании.
После лечения в течение установленного периода времени в рамках клинического исследования также могут потребоваться тестирования и сканирования для отслеживания динамики пациента.
Лечение в соответствии с клиническим исследованием. В процессе лечения участникам клинического исследования также проводятся тестирования и сканирования, чтобы следить за динамикой.
Прекращение участия в клиническом исследовании.
Тестирования и сканирования после лечения, чтобы оценить результаты.
По результатам молекулярного профилирования в опухоли пациента могут быть обнаружены биомаркеры, которые представляют собой мишени для молекулярно-направленного лечения. Молекулярно-направленное лечение может включать следующие варианты:
Регистрация препарата в России, регистрация для диагноза, включение в клинические рекомендации по диагнозу - ключевые моменты, влияющие на то, насколько сложно будет получить доступ к лечению. Причем наличие регистрации в России – самый важный из них, именно поэтому:
Препарат, не включенный в клинические рекомендации по диагнозу пациента, но зарегистрированный в России для другого диагноза, вероятно потребует назначения консилиумом врачей федерального центра.
При высокой стоимости препарата потенциальными вариантами решения проблем с доступом к препарату, не зарегистрированному в России, могут быть:
Обсуждение с врачом – первое с чего стоит начать. Далее обратиться за информацией в фармацевтическую компанию. Искать клинические исследования и программы расширенного доступа в международной базе clinicaltrials.gov.
В России ввоз незарегистрированного препарата для оказания медицинской помощи по жизненным показаниям конкретного пациента возможен и подобные вопросы регулируют:
О пациентском опыте поиска доступа к FGFR ингибитору и организации ввоза незарегистрированного в России препарата эрдафитиниб в 2021 году смотрите «Моя история: болезнь и жизнь» 15 октября 2021 года на конференции «Рак печени грани возможного».
- препараты, утвержденные (зарегистрированные) для диагноза пациента в России,
- препараты, утвержденные (зарегистрированные) для диагноза пациента в мире (в России нет),
- препараты, утвержденные для другого диагноза, но включенные в клинические рекомендации по диагнозу пациента,
- препараты, утвержденные для другого диагноза и не включенные в клинические рекомендации по диагнозу пациента,
- вещества на стадии разработки, которые изучаются в клинических исследованиях.
Регистрация препарата в России, регистрация для диагноза, включение в клинические рекомендации по диагнозу - ключевые моменты, влияющие на то, насколько сложно будет получить доступ к лечению. Причем наличие регистрации в России – самый важный из них, именно поэтому:
- препарат, зарегистрированный в России и в мире для другого диагноза и включенный в клинические рекомендации в России по диагнозу пациента , будет вероятно обеспечен для лечения пациента,
- препарат, зарегистрированный для диагноза пациента в мире, но не зарегистрированный в России - часто проблема с точки зрения организации доступа.
Препарат, не включенный в клинические рекомендации по диагнозу пациента, но зарегистрированный в России для другого диагноза, вероятно потребует назначения консилиумом врачей федерального центра.
При высокой стоимости препарата потенциальными вариантами решения проблем с доступом к препарату, не зарегистрированному в России, могут быть:
- участие пациента в клиническом исследовании препарата,
- поиск программы расширенного дорегистрационного бесплатного доступа.
Обсуждение с врачом – первое с чего стоит начать. Далее обратиться за информацией в фармацевтическую компанию. Искать клинические исследования и программы расширенного доступа в международной базе clinicaltrials.gov.
В России ввоз незарегистрированного препарата для оказания медицинской помощи по жизненным показаниям конкретного пациента возможен и подобные вопросы регулируют:
- Федеральный закон «Об обращении лекарственных средств» от 12 апреля 2010 года N 61-ФЗ,
- Постановление Правительства РФ от 1 июня 2021 года N 853 «Об утверждении Правил ввоза лекарственных средств для медицинского применения в Российскую Федерацию и признании утратившими силу некоторых актов и отдельных положений некоторых актов Правительства Российской Федерации»,
- Приказ МЗ РФ от 25 августа 2021 года N 880н «Об утверждении Административного регламента МЗ РФ по предоставлению государственной услуги по выдаче заключений (разрешительных документов) на ввоз в Российскую Федерацию конкретной партии зарегистрированных и(или) незарегистрированных лекарственных средств, предназначенных для проведения клинических исследований лекарственных препаратов, конкретной партии незарегистрированных лекарственных средств...».
О пациентском опыте поиска доступа к FGFR ингибитору и организации ввоза незарегистрированного в России препарата эрдафитиниб в 2021 году смотрите «Моя история: болезнь и жизнь» 15 октября 2021 года на конференции «Рак печени грани возможного».
к использованию последних разработок и достижений науки, технологий и международного опыта,
к современным и часто дорогостоящим препаратам,
к подготовленному и обученному медицинскому персоналу,
к постоянному, своевременному и детальному контролю за состоянием пациента и динамикой лечения.
Клинические исследования строго регулируются, чтобы обеспечить безопасность участников. Прежде, чем лекарство изучают на людях, оно проходит масштабные лабораторные исследования на биологических клетках и на животных. Лекарство в онкологии изучается не менее 6 лет прежде, чем оно попадает в клинические исследования.
Клинические исследования проводятся в несколько этапов (фаз):
Участвуя в клиническом исследовании, пациент получает доступ:
Клинические исследования проводятся в несколько этапов (фаз):
- фаза 1: Основное внимание уделяется вопросам безопасности (побочные эффекты, дозировка, действие исследуемого лекарства в организме). Фаза длится несколько месяцев.
- фаза 2: Участвуют пациенты с заболеванием, на лечение которого нацелен исследуемый препарат. Основное внимание уделяется безопасности и эффективности лечения. Фаза длится от нескольких месяцев до 2 лет.
- фаза 3: Пристальное внимание тому, насколько хорошо препарат действует в определенной группе людей и всем побочным эффектам. Обычно на завершение фазы уходят годы.
Участвуя в клиническом исследовании, пациент получает доступ:
Лечение и наблюдение динамики, включая тестирования и сканирования в рамках клинических исследований полностью всегда оплачиваются спонсором клинического исследования. Чаще всего это фармацевтическая компания, которая инициировала и организовала клиническое исследование.
Внеплановые и другие медицинские расходы оплачиваются в обычном порядке. Внимательно отнеситесь к обсуждению условий при участии за рубежом. За рубежом могут потребовать депозит для непредвиденных медицинских расходов. А бывает, наоборот, спонсоры и организаторы так заинтересованы в участниках, что оплачивают все расходы. Могут компенсироваться транспортные расходы, расходы на проживание, питание и другие расходы, связанные с посещением медицинского учреждения. Зависит от условий клинического исследования и клиники, где проводится клиническое исследование. Надо обсуждать в каждом конкретном случае.
Внеплановые и другие медицинские расходы оплачиваются в обычном порядке. Внимательно отнеситесь к обсуждению условий при участии за рубежом. За рубежом могут потребовать депозит для непредвиденных медицинских расходов. А бывает, наоборот, спонсоры и организаторы так заинтересованы в участниках, что оплачивают все расходы. Могут компенсироваться транспортные расходы, расходы на проживание, питание и другие расходы, связанные с посещением медицинского учреждения. Зависит от условий клинического исследования и клиники, где проводится клиническое исследование. Надо обсуждать в каждом конкретном случае.
Важно отслеживать клинические исследования, ведущие или планирующие набор, и сравнивать их с лечением, утвержденным в клинических рекомендациях, особенно если есть понимание, что утвержденное лечение не дает шансов на излечение
Участие в клиническом исследовании, как опцию лечения, важно рассматривать с самого начала пути. Существуют клинические исследования для пациентов, которые еще не получали лечения и только планируют его начинать.
Например:
Участие в подобных клинических исследованиях - шанс на доступ к более современным разработкам первой линии лекарственного лечения.
В минимальном сценарии (если пациент в группе контроля, а не исследуемого лечения) пациент получит первую линию лекарственного лечения в соответствии с утвержденными клиническими рекомендациями.
В рамках международного клинического исследования осуществляется централизованная поставка препаратов, используемых на международном рынке. Они одинаковые для всех центров, участвующих в клиническом исследовании, в мире. В рамках международного клинического исследования минимальный сценарий (стандартная первая линия) обеспечит импортные лекарственные препараты.
Например:
- сравнение первой линии химиотерапии с более современными и вероятно более эффективными разработками,
- сравнение первой линии химиотерапии с сочетанием химиотерапии и иммунотерапии.
Участие в подобных клинических исследованиях - шанс на доступ к более современным разработкам первой линии лекарственного лечения.
В минимальном сценарии (если пациент в группе контроля, а не исследуемого лечения) пациент получит первую линию лекарственного лечения в соответствии с утвержденными клиническими рекомендациями.
В рамках международного клинического исследования осуществляется централизованная поставка препаратов, используемых на международном рынке. Они одинаковые для всех центров, участвующих в клиническом исследовании, в мире. В рамках международного клинического исследования минимальный сценарий (стандартная первая линия) обеспечит импортные лекарственные препараты.
Некоторые виды лечения или лекарственные препараты могут ограничить участие в клиническом исследовании (указано в критериях включения / не включения в описании клинического исследования).
Не стоит думать о клинических исследованиях как варианте «на потом». Учитывая критерии включения / не включения, связанные с оценкой состояния пациента, откладывание участия в клиническом исследовании до момента, когда стандартные утвержденные схемы перестанут работать, может не позволить принять участие.
Не стоит думать о клинических исследованиях как варианте «на потом». Учитывая критерии включения / не включения, связанные с оценкой состояния пациента, откладывание участия в клиническом исследовании до момента, когда стандартные утвержденные схемы перестанут работать, может не позволить принять участие.
Наименьшее количество
Набольшее количество
Источник данных: CLINICALTRIALS.GOV
Найти информацию о подходящих клинических исследованиях можно следующим образом:
Карта ниже характеризует положение дел с объемом клинических исследований в мире:
- предложит врач,
- спросить врача о наличии клинических исследований и может ли он помочь в поиске,
- связаться с пациентскими сообществами по диагнозу и узнать у них,
- искать клинические исследования и обращаться в медицинские центры, которые их проводят.
Карта ниже характеризует положение дел с объемом клинических исследований в мире:
На карте цифрами обозначено общее количество клинических исследований в базе, включая исторические данные по закрытым исследованиям. В январе 2023 года количество клинических исследований, ведущих набор в России – 791, в США – 24 387. Именно поэтому рассматривая возможность участия в клиническом исследовании, занимаясь поиском лечения или поиском доступа к таргетному препарату / разработке важно рассматривать клинические исследования в мире.
Инструкция, как пользоваться базой clinicaltrials.gov и видео помогут с первоначальным представлением как искать клинические исследования. Возможность участия для иностранца необходимо уточнять в каждом конкретном случае. Бывают ограничения, связанные с необходимостью иметь местную медицинскую страховку, которая в свою очередь доступна только при наличии гражданства, условиями медицинского центра и т.д. При коммуникации с медицинским центром, проводящим клиническое исследование, вам возможно понадобится поддержка лечащего врача. В случае вопросов вы можете обратиться к нам info@oncoliver.com за дополнительной информацией.
Инструкция, как пользоваться базой clinicaltrials.gov и видео помогут с первоначальным представлением как искать клинические исследования. Возможность участия для иностранца необходимо уточнять в каждом конкретном случае. Бывают ограничения, связанные с необходимостью иметь местную медицинскую страховку, которая в свою очередь доступна только при наличии гражданства, условиями медицинского центра и т.д. При коммуникации с медицинским центром, проводящим клиническое исследование, вам возможно понадобится поддержка лечащего врача. В случае вопросов вы можете обратиться к нам info@oncoliver.com за дополнительной информацией.
При рассмотрении участия в клиническом исследовании важно иметь максимум информации.
Следующий список вопросов поможет вам сориентироваться в том, что надо узнать:
Следующий список вопросов поможет вам сориентироваться в том, что надо узнать:
- Какое лечение предлагается в рамках рассматриваемого клинического исследования?
- Какие еще другие опции лечения доступны пациенту на сегодня?
- Лечение в рамках рассматриваемого клинического исследования является опцией лучше или такой же по сравнению с лечением, если не принимать участие в рассматриваемом клиническом исследовании?
- Какие варианты лечения не позволят присоединиться к рассматриваемому клиническому исследованию в будущем? (смотрите критерии включения и невключения в описании клинического исследования)
- Является ли пациент кандидатом для рассматриваемого клинического исследования согласно критериям включения и невключения?
- Какие еще клинические исследования, кроме рассматриваемого, доступны пациенту?
- Кто и в каком медицинском учреждении будет врачом в рамках рассматриваемого клинического исследования? (останется ли пациент под наблюдением текущего врача или у него будет другой врач-исследователь в другом учреждении?)
- Как работает / действует / что представляет собой лечение в рамках рассматриваемого клинического исследования?
- Почему исследователи считают, что лечение в рамках рассматриваемого клинического исследования может быть эффективным?
- Почему лечение в рамках рассматриваемого клинического исследования может быть не эффективным?
- Какие есть промежуточные результаты исследуемого лечения?
- Какие есть преимущества участия и возможные последствия?
- Какие возможные побочные эффекты?
- Понадобится ли ездить для участия в клиническом исследовании? Как далеко и как часто?
- Понадобится ли госпитализация в рамках рассматриваемого клинического исследования? Как часто? Планируемый срок госпитализации?
- Как долго будет длится лечение в рамках рассматриваемого клинического исследования?
- В случае эффективности лечения в рамках рассматриваемого клинического исследования, каким образом будет продолжаться лечение после окончания участия?
- Какие расходы покрываются в рамках клинического исследования, кроме лечения и наблюдения? (лечение, препараты и наблюдение динамики оплачиваются организатором-спонсором клинического исследования всегда!)
- Покрываются ли расходы, связанные с побочными эффектами от лечения в рамках клинического исследования?
- Действует ли медицинская страховка пациента в медицинском учреждении, где проводится рассматриваемое клиническое исследование? (особенно если речь идет о частных клиниках или другой стране)
- Покрываются ли транспортные расходы? Оплачивается ли проживание (в случае необходимости)?
- Повлияет ли участие в рассматриваемом клиническом исследовании на выбор вариантов лечения в будущем?
- Не ограничит ли участие в рассматриваемом клиническом исследовании в участии в других клинических исследованиях доступных для пациента?
- Не ограничит ли участие в рассматриваемом клиническом исследовании доступ к препаратам в будущем?
- Какие тестирования необходимы до включения в рассматриваемое клиническое исследование?
- Есть ли что-то, что пациенту необходимо выполнить до начала участия в рассматриваемом клиническом исследовании?
Участие в клиническом исследовании является строго добровольным. Поэтому очень важно, чтобы пациент действительно понимал, что ожидать, когда он принимает решение об участии в клиническом исследовании.
Для этого врач, ответственный за проведение клинического исследования, или другой участник исследовательской команды знакомит пациента с очень подробным документом «Информированное согласие», в котором содержится:
Данный документ дает полную информацию о предстоящем клиническом исследовании. Подписание этого документа означает, что пациент понимает, что ожидать в рамках клинического исследования. Один экземпляр подписанного документа с информированным согласием пациент получает на руки. У пациента есть возможность снова вернуться
к информации в нем в любой момент.
Информирование пациента не заканчивается, когда пациент подписывает документ.
Информирование пациента - непрерывный процесс в процессе клинического исследования.
Участник клинического исследования имеет право в любой момент выйти из клинического исследования без объяснения причин.
Для этого врач, ответственный за проведение клинического исследования, или другой участник исследовательской команды знакомит пациента с очень подробным документом «Информированное согласие», в котором содержится:
- справочная информация о клиническом исследовании,
- о том, что от пациента потребуется,
- о методах лечения, используемых в клиническом исследовании,
- о пользе и рисках,
- о возможных побочных эффектах.
Данный документ дает полную информацию о предстоящем клиническом исследовании. Подписание этого документа означает, что пациент понимает, что ожидать в рамках клинического исследования. Один экземпляр подписанного документа с информированным согласием пациент получает на руки. У пациента есть возможность снова вернуться
к информации в нем в любой момент.
Информирование пациента не заканчивается, когда пациент подписывает документ.
Информирование пациента - непрерывный процесс в процессе клинического исследования.
Участник клинического исследования имеет право в любой момент выйти из клинического исследования без объяснения причин.
Пациенты иногда переживают, что в клинических исследованиях есть риск получить плацебо - «пустышку» вместо лечения. На самом деле плацебо – это термин, который применяется организаторами клинического исследования, когда речь
о получении в рамках клинического исследования стандартного лечения, утвержденного для диагноза, которое пациент получал бы, как если бы не участвовал в клиническом исследовании. Плацебо как отсутствие лечения крайне редко имеет место в клинических исследованиях в онкологии и об этих случаях тоже ниже.
Чтобы лучше понять, давайте посмотрим, какие бывают виды клинических исследований в онкологии:
о получении в рамках клинического исследования стандартного лечения, утвержденного для диагноза, которое пациент получал бы, как если бы не участвовал в клиническом исследовании. Плацебо как отсутствие лечения крайне редко имеет место в клинических исследованиях в онкологии и об этих случаях тоже ниже.
Чтобы лучше понять, давайте посмотрим, какие бывают виды клинических исследований в онкологии:
- Исследуется новый препарат, процедуры или вмешательство. Все участники получают новое исследуемое лечение.
- Сравниваются утверждённые стандартные виды лечения. Участники получают одно из сравниваемых видов лечения.
- Утвержденное стандартное лечение сравнивается с новым исследуемым. Участники делятся на две группы: 1) получают новое исследуемое лечение или его сочетание со стандартной схемой 2) получают стандартную схему лечения для диагноза. Для второй группы применяемое лечение в названии включает «препараты стандартной схемы + плацебо». Плацебо означает ноль, то есть к стандартной схеме ничего не добавляется. Фактически пациенты просто следуют стандартной схеме лечения, которая была бы назначена им в случае, не участвуй они в исследовании. Если пациент уже проходил стандартную схему лечения, с которой сравнивается новое исследуемое лечение, то он не попадёт в это клиническое исследование по критериям включения. Для участия в клиническом исследовании рассматриваются только те, кому стандартная схема может быть показана. Таким образом нет риска оставить пациента без необходимого ему лечения, но у пациента есть шанс получить доступ к новейшим разработкам. В минимальном сценарии пациент следует стандартной схеме лечения, которая тоже имеет для него преимущества в рамках клинического исследования.
- Участники тоже делятся на две группы: 1) получают новое исследуемое лечение 2) получают поддерживающую симптоматическую терапию (не лечение, а уход). Для участия рассматривают только, если у пациента полностью исчерпаны все известные варианты лечения. Вторая группа в названии подразумевает «уход + плацебо». При минимальном сценарии пациент получает то, что было бы в его случае, не участвуя в клиническом исследовании. Однако под контролем исследователей пациент получает ещё преимущества клинического исследования: квалификацию, опыт, своевременность. При обнаруженной эффективности исследуемого лечения уже в ходе клинического исследования пациенты из второй группы могут его тоже получить, если это предусмотрено клиническим исследованием. Это было бы недоступно так оперативно без участия в клиническом исследовании.
Рандомизированное («выбранное случайным образом») исследование означает, что участники случайным образом распределяются компьютером либо в исследуемую группу, которая получает исследуемое лечение, либо в контрольную группу, которая получает стандартное утвержденное лечение.
Случайное распределение участников помогает создать две идентичные группы для сравнения. Групп может быть больше, если исследуют различные комбинации дозирования или лечения.
Выбранная случайным образом группа, в которую попадает пациент, может быть:
Ослепление помогает предотвратить предвзятость в том, как пациент и врач, проводящий клиническое исследование, могут воспринимать или сообщать о самочувствии пациента в процессе клинического исследования.
Пациенты в обеих группах, экспериментальной (исследуемой) и стандартной (контрольной), находятся под пристальным наблюдением врачей, проводящих исследование.
Случайное распределение участников помогает создать две идентичные группы для сравнения. Групп может быть больше, если исследуют различные комбинации дозирования или лечения.
Выбранная случайным образом группа, в которую попадает пациент, может быть:
- известна участнику и врачу, проводящему клиническое исследование, с самого начала участия в клиническом исследовании,
- не известна участнику клинического исследования, пока исследование не закончится (простое слепое рандомизированное клиническое исследование),
- не известна ни участнику, ни врачу, проводящему клиническое исследование (двойное слепое рандомизированное клиническое исследование).
Ослепление помогает предотвратить предвзятость в том, как пациент и врач, проводящий клиническое исследование, могут воспринимать или сообщать о самочувствии пациента в процессе клинического исследования.
Пациенты в обеих группах, экспериментальной (исследуемой) и стандартной (контрольной), находятся под пристальным наблюдением врачей, проводящих исследование.
Найти клиническое исследование, которое возможно подходит.
Обсудить с лечащим врачом участие в данном клиническом исследовании.
Проанализировать все преимущества и ограничения.
Связаться с врачом, ответственным за проведение клинического исследования, узнать и обсудить все детали клинического исследования.
Когда это будет сделано и будут рассмотрены все медицинские документы, с пациентом - участником клинического исследования подписывается Информированное согласие.
Тестирования и сканирования до начала лечения. Могут включать лабораторные анализы, томографию и т.д. Они позволят подтвердить и зафиксировать данные о состоянии пациента до начала участия в клиническом исследовании.
После лечения в течение установленного периода времени в рамках клинического исследования также могут потребоваться тестирования и сканирования для отслеживания динамики пациента.
Лечение в соответствии с клиническим исследованием. В процессе лечения участникам клинического исследования также проводятся тестирования и сканирования, чтобы следить за динамикой.
Прекращение участия в клиническом исследовании.
Тестирования и сканирования после лечения, чтобы оценить результаты.
По результатам молекулярного профилирования в опухоли пациента могут быть обнаружены биомаркеры, которые представляют собой мишени для молекулярно-направленного лечения. Молекулярно-направленное лечение может включать следующие варианты:
Регистрация препарата в России, регистрация для диагноза, включение в клинические рекомендации по диагнозу - ключевые моменты, влияющие на то, насколько сложно будет получить доступ к лечению. Причем наличие регистрации в России – самый важный из них, именно поэтому:
Препарат, не включенный в клинические рекомендации по диагнозу пациента, но зарегистрированный в России для другого диагноза, вероятно потребует назначения консилиумом врачей федерального центра.
При высокой стоимости препарата потенциальными вариантами решения проблем с доступом к препарату, не зарегистрированному в России, могут быть:
Обсуждение с врачом – первое с чего стоит начать. Далее обратиться за информацией в фармацевтическую компанию. Искать клинические исследования и программы расширенного доступа в международной базе clinicaltrials.gov.
В России ввоз незарегистрированного препарата для оказания медицинской помощи по жизненным показаниям конкретного пациента возможен и подобные вопросы регулируют:
О пациентском опыте поиска доступа к FGFR ингибитору и организации ввоза незарегистрированного в России препарата эрдафитиниб в 2021 году смотрите «Моя история: болезнь и жизнь» 15 октября 2021 года на конференции «Рак печени грани возможного».
- препараты, утвержденные (зарегистрированные) для диагноза пациента в России,
- препараты, утвержденные (зарегистрированные) для диагноза пациента в мире (в России нет),
- препараты, утвержденные для другого диагноза, но включенные в клинические рекомендации по диагнозу пациента,
- препараты, утвержденные для другого диагноза и не включенные в клинические рекомендации по диагнозу пациента,
- вещества на стадии разработки, которые изучаются в клинических исследованиях.
Регистрация препарата в России, регистрация для диагноза, включение в клинические рекомендации по диагнозу - ключевые моменты, влияющие на то, насколько сложно будет получить доступ к лечению. Причем наличие регистрации в России – самый важный из них, именно поэтому:
- препарат, зарегистрированный в России и в мире для другого диагноза и включенный в клинические рекомендации в России по диагнозу пациента , будет вероятно обеспечен для лечения пациента,
- препарат, зарегистрированный для диагноза пациента в мире, но не зарегистрированный в России - часто проблема с точки зрения организации доступа.
Препарат, не включенный в клинические рекомендации по диагнозу пациента, но зарегистрированный в России для другого диагноза, вероятно потребует назначения консилиумом врачей федерального центра.
При высокой стоимости препарата потенциальными вариантами решения проблем с доступом к препарату, не зарегистрированному в России, могут быть:
- участие пациента в клиническом исследовании препарата,
- поиск программы расширенного дорегистрационного бесплатного доступа.
Обсуждение с врачом – первое с чего стоит начать. Далее обратиться за информацией в фармацевтическую компанию. Искать клинические исследования и программы расширенного доступа в международной базе clinicaltrials.gov.
В России ввоз незарегистрированного препарата для оказания медицинской помощи по жизненным показаниям конкретного пациента возможен и подобные вопросы регулируют:
- Федеральный закон «Об обращении лекарственных средств» от 12 апреля 2010 года N 61-ФЗ,
- Постановление Правительства РФ от 1 июня 2021 года N 853 «Об утверждении Правил ввоза лекарственных средств для медицинского применения в Российскую Федерацию и признании утратившими силу некоторых актов и отдельных положений некоторых актов Правительства Российской Федерации»,
- Приказ МЗ РФ от 25 августа 2021 года N 880н «Об утверждении Административного регламента МЗ РФ по предоставлению государственной услуги по выдаче заключений (разрешительных документов) на ввоз в Российскую Федерацию конкретной партии зарегистрированных и(или) незарегистрированных лекарственных средств, предназначенных для проведения клинических исследований лекарственных препаратов, конкретной партии незарегистрированных лекарственных средств...».
О пациентском опыте поиска доступа к FGFR ингибитору и организации ввоза незарегистрированного в России препарата эрдафитиниб в 2021 году смотрите «Моя история: болезнь и жизнь» 15 октября 2021 года на конференции «Рак печени грани возможного».
